La société pharmaceutique Takeda a présenté de nouveaux résultats cliniques encourageants pour l’oveporexton, un traitement oral ciblant la narcolepsie de type 1. Les données issues de deux essais de phase 3 ont été dévoilées fin septembre 2025 au congrès World Sleep. Ce médicament, encore en attente d’autorisation, agit directement sur le déficit en orexine, un mécanisme central de la maladie. L’annonce intervient alors que les patients et les associations réclament depuis des années des solutions plus adaptées pour limiter la somnolence diurne et les crises de cataplexie. Si les autorités sanitaires valident ce traitement, il pourrait transformer l’approche de la prise en charge.
Un traitement ciblant la cause de la maladie
Les essais cliniques FirstLight et RadiantLight ont montré que l’oveporexton réduisait de manière significative la somnolence diurne excessive et la fréquence des épisodes de cataplexie. Ces résultats concernent plusieurs centaines de volontaires atteints de narcolepsie de type 1 et suivis dans des centres spécialisés aux États-Unis, en Europe et au Japon. Le profil de tolérance est jugé favorable : les effets indésirables rapportés sont principalement l’insomnie, une augmentation de la fréquence des mictions et quelques troubles urinaires modérés.
Le médicament appartient à la classe des agonistes sélectifs du récepteur OX2R de l’orexine. Cette molécule vise à corriger le déficit en orexine, hormone clé de la régulation du cycle veille-sommeil. Cette approche diffère des traitements actuels, qui agissent surtout sur les symptômes sans traiter le mécanisme sous-jacent. La société Takeda prévoit de soumettre des demandes d’autorisation auprès de la FDA aux États-Unis et des autorités européennes d’ici à l’exercice fiscal 2025-2026. L’entreprise précise que le calendrier dépendra de l’évaluation réglementaire et des données complémentaires à long terme.
Les associations de patients soulignent que la narcolepsie reste sous-diagnostiquée et mal comprise par le grand public. Elles espèrent que ce nouveau médicament favorisera un dépistage plus précoce et un suivi plus adapté. Cette perspective ouvre également la voie à d’autres innovations médicales, car la recherche sur les récepteurs à l’orexine intéresse aussi les troubles du sommeil liés à d’autres pathologies. Plusieurs experts estiment que l’arrivée de ce traitement pourrait faire évoluer les recommandations internationales et stimuler la concurrence dans le secteur.
Narcolepsie : une maladie encore méconnue
La narcolepsie est un trouble neurologique chronique caractérisé par une somnolence diurne excessive, des crises soudaines d’endormissement et, pour la forme dite type 1, des épisodes de cataplexie – perte brusque du tonus musculaire souvent déclenchée par une émotion. Elle affecte en moyenne entre 25 et 50 personnes sur 100 000, mais les chiffres varient selon les pays en raison du sous-diagnostic. La maladie résulte d’une perte progressive des neurones produisant l’orexine, ce qui dérègle les cycles de sommeil et de vigilance.
Historiquement, les premiers cas ont été décrits au XIXe siècle en Europe, mais la cause hormonale n’a été identifiée qu’à la fin des années 1990. Les traitements classiques, tels que les stimulants pour la vigilance et les antidépresseurs pour la cataplexie, atténuent les symptômes mais ne ciblent pas le mécanisme de la maladie. Aucun traitement curatif n’est disponible à ce jour, ce qui explique l’intérêt marqué pour les agonistes de l’orexine.
La reconnaissance de la narcolepsie comme maladie chronique a permis, dans plusieurs pays européens et aux États-Unis, la mise en place de programmes d’accompagnement : suivi médical spécialisé, aide à l’adaptation scolaire et professionnelle, et prise en charge partielle des traitements par les systèmes de santé. Ce cadre favorise aujourd’hui l’évaluation et l’éventuelle adoption rapide d’innovations thérapeutiques comme l’oveporexton.
À l’échelle économique, l’arrivée d’un médicament ciblant le déficit en orexine pourrait modifier les équilibres du marché mondial des traitements du sommeil. Certains laboratoires concurrents suivent de près cette avancée pour lancer à leur tour des molécules similaires. L’évolution de ce domaine sera suivie par les autorités sanitaires et les acteurs de la recherche clinique, notamment pour ajuster les recommandations de traitement et les protocoles d’accès précoce. La décision des agences de régulation dans les prochains mois sera déterminante pour la mise à disposition du traitement et pour l’évolution de la prise en charge de la narcolepsie.
